无论是针对人体的药物，还是针对寄生虫、细菌等微生物的药物，药物要起效必须经过两个过程：

一是药物必须到达药物所针对靶点；

二是药物和靶点相互作用，通过影响该靶点的正常功能从而产生治疗效应。

但是人体内的分子千千万万，而许多分子又具有同源性，一个化合物可以和它起治疗作用的靶点作用产生治疗作用，但是同时它还可能和具有类似结构的其它靶点产生相互作用，虽然效果可能没有那么强，由此引出了两种药物的毒副作用：

第一种叫做在靶效应（on-target toxicity），也就是说药物和其靶点作用产生的毒副作用。这种情况通常是由于药物浓度过高，产生的药理效应过强，从而导致药物效应过强而导致的毒副作用。常见的例子比如高血压病人降压，高血糖病人降糖，产生治疗效果的同时如果发生了低血压、低血糖反应也是毒副作用的一种。

第二种叫做脱靶效应（off-target toxicity），就是药物在和治疗靶点结合的同时，可以和其它的靶点相互作用从而产生的毒副作用，就是脱靶效应。这种效应通常是由于药物的专属性不高从而导致的毒副作用。比如，用于治疗感染的莫西沙星就会干扰人体心脏的钾离子通道，引发 QT 间期延长从而导致心律不齐。

了解了上述两种毒副作用之后，在看抗细菌、抗寄生虫药物的毒副作用的时候就比较容易想象了。像治疗疟疾的蒿甲醚等目前为止没有批准用于治疗疟疾之外的其它疾病，它发生在靶效应的毒副作用的可能性是很小的。但是，药物进入人体之后它还是有可能与人体的受体结合从而产生一些并非预期的作用的，这个也就是产生脱靶效应的毒副作用。沙星类药物产生的骨骼抑制作用，第一代抗组胺药物的嗜睡作用都是这一类毒副作用的代表。

正因为如此，现在的药物研发，无论是针对人体自身靶点的，还是针对寄生虫等靶点的，都会在早期研究中就加入一系列的毒理学筛选，尤其是对心脏、精神有严重影响的靶点，一旦发现这些严重的脱靶效应存在，即在最早期将化合物筛掉。